Noticia Científica
La medicina CRISPR, abre nuevas fronteras con la esperanza de cambiar radicalmente el panorama de la salud y rescatar millones de vidas.
Fue aprobada oficialmente el 16 de noviembre de 2023, en Reino Unido. Es la primera terapia de edición del ADN que señala el comienzo de una revolución en el tratamiento de enfermedades, incluyendo el cáncer. Esta es una técnica de edición génica simple, barata, al alcance prácticamente de cualquier persona que requiera de este tipo de tratamiento, y, sobre todo, con mucho potencial. Además, una vez extendida esta técnica presenta múltiples variantes y adaptaciones que multiplican exponencialmente su utilidad. Su función fue predicha por el microbiólogo ilicitano Francis Mojica en el año 2005. En los años siguientes varios equipos de científicos desentrañaron su mecanismo y, entre 2012 y 2013, los equipos de Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier, quienes obtuvieron el premio Princesa de Asturias de Investigación y Técnica en 2015, lo aprovecharon para desarrollar una herramienta sencilla, versátil y potentísima para editar el ADN de cualquier tipo de célula. También participó el equipo de Feng Zhang, entre otros.El funcionamiento del CRISPR se basa en la utilización de unas guías y una proteína (Casg) para dirigirse a zonas elegidas del ADN y cortar. A partir de ahí, se pueden pegar los extremos cortados e inactivar el gen, o introducir moldes del ADN, lo que permite editar sus letras a voluntad. Como el ARN se puede sintetizar en el laboratorio, las posibilidades de edición son infinitas.El primer paso para editar el genoma con CRISPR es programar Cas9 (u otra enzima Cas) con un ARN guía. Los investigadores diseñan la guía para que sea complementaria a una secuencia objetivo particular en el genoma. Agregan Cas9 y su gRNA personalizado a las células que desean editar.“CRISPR es una de las tecnologías más robustas que nunca se han descrito en biología”, comenta Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología del CSIC y uno de los referentes sobre CRISPR en España. “Además, es sencilla y barata, y no se necesitan equipos especiales para aplicarla”. Las anteriores técnicas de edición genética eran mucho más laboriosas, impredecibles y costosas. La aplicación más esperada del CRISPR es en medicina, ya que es la gran esperanza para hacer realidad la anhelada terapia génica, una técnica terapéutica con la que se inserta un gen funcional en las células de un paciente para corregir un defecto genético causante de una patología. La cual permitiría curar desde dolencias graves como la amaurosis congénita de Leber (un tipo de ceguera), hasta algunos tipos de cáncer. También, se baraja su uso en células embrionarias. De esta forma, se podría corregir una alteración genética y su enfermedad en los descendientes del individuo. El CRISPR no solo presenta aplicaciones en el campo de la medicina, ya que puede utilizarse en cualquier situación que se desee modificar la secuencia de ADN. Está permitiendo producir con mayor seguridad plantas transgénicas, también permiten llevar a cabo proyectos de impulso genético, así como emplearlo con fines de bioterrorismo o de terrorismo industrial, que hace alusión a el uso del CRISPR y otras herramientas moleculares por los BioHackers, personas que quieren ser la mejor versión de sí mismos y para ello desarrollan un enfoque centrado en el individuo para la mejora de la salud y el rendimiento humano, para hacer experimentos en cuerpos y animales con la intención de mejorarlos. “Se habla muy poco de estos experimentos, pero me parecen poderosísimos y peligrosísimos”, avisa Montoliu. Se refiere a ellos como peligrosísimos, ya que un laboratorio casero de un BioHacker no tiene que pasar por regulaciones para comenzar experimentos peligrosos y esto proporciona la posibilidad de riesgos de enfermedades, muertes e incluso pandemias por un mal uso en su manipulación. La pregunta más esperada acerca de este tratamiento es si implicaría algún riesgo para la salud, y desgraciadamente la respuesta es que sí. “El nivel de incertidumbre es todavía muy elevado”, advierte Montoliu. “Dado el nivel de incertidumbre, debemos aplicar lo que se suele decir en los comités de ética: ir caso a caso y paso a paso”, añade. Es decir, valorar individualmente el riesgo-beneficio de una técnica aún muy incipiente. En cuanto a las investigaciones realizadas cerca de nosotros, es decir, en Asturias. El hospital ovetense, HUCA, participa junto con otros hospitales en un proyecto que estudia un tratamiento derivado del CRISPR. Este tratamiento recibe el nombre de CAR-T y se trata de un ensayo alogénico para tratar osteosarcomas avanzados de pacientes en edad pediátrica. Alogénico significa que no se emplea en células del propio paciente, sino de un familiar que comparta la mitad de información genética. “Estas células se reprograman genéticamente y se inducen para que reconozcan el tumor” nos explica el profesor Larrea. El equipo afirma que a medida que se encuentren dificultades, se hallaran alternativas para sacar todos estos estudios adelante. Por lo tanto, poco a poco vislumbramos un futuro con esas curas tan ansiadas de esta enfermedad tan impredecible y que complica la vida a tantas personas, llamada cáncer.
Webgrafía:
https://www.agenciasinc.es/Reportajes/El-editor-genetico-CRISPR-explicado-para-principiantes
https://www.bayer.com/es/es/blog/espana-que-es-la-tecnologia-crispr
https://www.ucm.es/otri/noticias-asi-funciona-la-tecnologia-crispr,-el-nobel-que-pudo-haber-sido-espanol-
